国产重大创新药代表耐立克新适应症获纳入医保，惠及更多患者

11月28日，国家医疗保障局、人力资源社会保障部印发了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，将于2025年1月1日起执行。其中，创新药头部企业亚盛医药(6855.HK)自主研发的、中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂耐立克(奥雷巴替尼)新增适应症通过简易续约程序成功纳入新版国家医保药品目录；与此同时，耐立克原目录内适应症成功续约。目前，耐立克所有已上市的适应症均已纳入国家医保药品目录，医保支付范围为:T315I 突变的慢性髓细胞白血病(CML)慢性期(-CP)或加速期(-AP)的成年患者；对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。

作为国产重大创新药代表，耐立克近年来屡创里程碑，近期更是捷报连连。首先是耐立克治疗CML和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(ALL)患者的Ib期海外临床研究数据，日前在国际顶级肿瘤学期刊《JAMA Oncology》(2024年11月期)上成功发表。其次是在即将召开的国际血液学领域最大、最具影响力的第66届美国血液学会(ASH)年会上，耐立克的临床进展将连续第7年入选口头报告，并另有两项研究获得壁报展示，创下中国创新药鲜见的战绩。这些动态，再一次体现国际血液学界对耐立克这一全球层面best-in-class潜力药物的高度肯定与认可。

进一步提升可及性，惠及更广泛CML患者

6年前上映的电影《我不是药神》，让CML患者的用药困境走进了公众的视线。作为一种与白细胞有关的恶性肿瘤，CML曾在过去很长一段时间都缺乏行之有效的治疗手段。直至第一代靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂药物在2003年引进国内，CML才得以转变为类似于高血压、糖尿病的慢性病，患者可以像正常人一样生儿育女，重新回归工作和生活。

不过，耐药性问题始终是CML治疗领域面临的一项全球性挑战。研究表明，BCR-ABL激酶区突变是引发获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变尤为常见，携带此类突变的CML患者会对所有一代、二代BCR-ABL抑制剂产生耐药性。在耐立克获批上市前，中国伴T315I突变CML患者长期处于无药可医的困境中。

2021年11月，耐立克首个适应症获批，用于治疗任何TKI耐药、并伴有T315I突变的CML慢性期或加速期成年患者，成功攻下了中国CML临床治疗中这块“最难啃的骨头”。作为中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，耐立克不仅填补了CML患者临床治疗的空白，还展现了中国创新药“从无到有，从有到优”的缩影，标志着中国在血液肿瘤领域的临床实力正逐渐走向世界前沿。

基于显著的临床价值，2023年1月，作为国产重大创新药代表，耐立克的首个适应症被纳入国家医保药品目录。通过提升用药可及性和可负担性，亚盛医药让更多CML患者能够放心用上国产原创的高质量全球创新药。

然而，耐药的CML患者并不只局限于伴有T315I突变。据统计，尽管大部分患者能够从TKI药物治疗中获得良好效果，但仍有20%～40%的患者会在治疗过程中因耐药或不耐受而治疗失败，最终导致疾病进展甚至死亡。因此，临床和患者对于安全且有效的新一代治疗药物的需求极为迫切。

事实上，耐立克对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体均有突出效果。过往临床研究数据表明，耐立克在多线治疗失败、具有复杂耐药机制的CML患者中都具有很强的抗肿瘤活性，且疗效持久、安全性良好。这意味着，耐立克可以给更多的TKI耐药CML患者带来临床获益。

鉴于在TKI耐药CML患者中良好的疗效与安全性数据，2023年11月，耐立克获批新适应症，用于治疗对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成年患者。这意味着耐立克再一次打破了CML治疗的耐药困境，将帮助更广泛的患者更及时地获得更深的缓解与更好的预后，同时也将进一步提升中国CML的诊疗水平。

随着此次成功续约及新适应症获纳入新版国家医保药品目录，耐立克将有望进一步提升可及性，加速惠及更多、更广泛的中国CML患者。

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示:“我们非常高兴耐立克新适应症以简易续约方式纳入新版国家医保药品目录！这再次证明耐立克#174;是满足患者急需、填补临床空白、疗效和安全性俱优的重磅创新药物。近期恰逢耐立克#174;在国内获批三周年，新适应症又获纳入医保，即将帮助更多中国CML患者延续生命精彩，并为家庭和社会做出贡献，这令我们无比激动！我们将积极配合国家及地方相关部门推进各项医保落地工作，以期不断提升患者的可及性、可负担性，让耐立克更快、更好地惠及更多患者及其家庭。”

再证Best-in-class实力，将改变全球CML诊疗格局

在持续填补国内临床治疗空白的进程中，凭借在全球层面展现出的best-in-class潜力，耐立克亦获得了国际血液学界的广泛瞩目，并有望为全球范围内尚未解决的CML临床需求提供解决方案。

当前，TKI耐药性和不耐受性依然是CML治疗过程中亟待解决的重大难题，致使众多患者深陷生活困境并承受巨大的经济负担，特别是那些已经历多线治疗而疗效欠佳的患者群体。举例而言，在接受部分第二代及第三代TKI药物进行治疗时，动脉闭塞事件已成为一个突出的安全性问题。

不过，第三代BCR-ABL抑制剂耐立克的出现则有望打破这一治疗僵局，满足这部分患者的迫切需求。作为具有全球best-in-class潜力的中国原创新药，耐立克深受全球血液学界关注，其临床进展将连续第七年入选ASH年会最具含金量的口头报告环节。在本届大会上，亚盛医药也通过壁报展示，更新介绍了耐立克在反复经治的CML-CP患者中的疗效和安全性数据。

数据显示，耐立克的耐受性良好，在反复经治的CML-CP患者中显示出显著而持久的抗白血病活性。值得注意的是，可能源于对多种突变的广泛覆盖，耐立克也能在普纳替尼和Asciminib耐药患者中 产生良好疗效，再证全球best-in-class潜力，将为这些患者提供新的治疗选择，满足临床亟需。

力克同类药物耐药的出色表现，也让耐立克这一最新临床数据在全球肿瘤学领域极具影响力的领先学术期刊《JAMA Oncology》成功发表。该期刊在临床肿瘤学领域拥有庞大的读者群体，其每年的原始下载或阅览量高达640万次。在2023年，该期刊共接收到2223篇研究论文投稿，其中仅有155篇被录用发表，足以彰显其高选择性和发表难度。中国创新药能够荣登这一国际肿瘤学领域权威期刊，充分展现耐立克的治疗潜力。

2024年6月，亚盛医药与武田制药就耐立克全球许可签署独家选择权协议。该合作总交易额达人民币93.6亿元，包含7.2亿元的选择权付款，和共计86.4亿元的选择权行使费及额外的潜在里程碑付款。同时，公司还将获得基于年度销售额双位数的递增销售分成。截至目前，此项合作为国内小分子肿瘤药领域的最大的对外权益许可

2024年2月，耐立克获美国FDA批准开展治疗经治CML-CP患者的全球注册III期临床研究，意味着这款重磅药物的全球化进程又创里程碑，也是亚盛医药全球血液肿瘤布局的重要一步。随着未来临床开发进一步加速推进，耐立克凭借全球Best-in-class实力，有望改变全球复发难治CML治疗的格局。

在CML之外，耐立克在费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(ALL)的治疗领域也颇具潜力，正在开展治疗初治Ph+ ALL患者的全球注册III期临床研究，有望成为国内首个获批用于Ph+ ALL一线治疗的TKI。在实体瘤领域，该品种也获批开展一项治疗琥珀酸脱氢酶(SDH)缺陷型胃肠道间质瘤(GIST)患者的全球注册III期研究，且已获CDE纳入突破性治疗品种。这意味着未来耐立克有望不断扩展适应症，惠及更多患者。